850 минг долларлик вирус: АҚШда дунёдаги энг қиммат дори чиқарилди

АҚШ тарихидаги энг қиммат дори – бир қадоғи учун 850 минг доллар бўлган Luxturna препарати савдога чиқарилмоқда. Уни Филадельфияда жойлашган ва ген терапиясига ихтисослашган  Spark Therapeutics фармацевтика компанияси тақдим этади.

2017 йилнинг декабрида АҚШ Маҳсулотлар ва дори-дармонлар бўйича бошқармаси (FDA) Лебер амаврози номли ноёб ирсий касалликни даволаш учун Luxturna ген терапиясини маъқуллади. Американинг Spark Therapeutics компанияси томонидан ишлаб чиқилган Luxturna генетик модификацияланган вирус ёрдамида бемор организмининг парда ҳужайраси геномини тўғрилайдиган биринчи ген терапиясидир, бу кўриш қобилиятини қисман тиклайди.

RPE65 гени нормал кўриш учун керакли бўлган ферментни ишлаб чиқаради ва кўзларнинг ранг рецепторлари ташкил топишига жавоб беради, бироқ, агарда инсонга дефект нусха тушадиган бўлса, бу Лебер амаврози ёки пигментли ретинитни чақиради. Ҳар икки хасталикда кўриш ёмонлашади ва кўр бўлиб қолиш хавфи пайдо бўлади. Бунда фақат ген терапияси ёрдам бериши мумкин.

Luxturna эса ўзида «тўғри» PRE65 генини олиб юрувчи, генетик модификацияланган вирусли эритма кабидир. Вирус тўғридан-тўғри кўзга юборилади ва пардада тўғриланган фермент ишлаб чиқаришни бошлайди. Амалиёт 45 дақиқа давом этади. Хабар қилинишича, препаратни бир марта қўллаш етарли. Қадоқда иккита доза бўлади – ҳар бир кўз учун алоҳида биттадан.

Тест жараёни Luxturna ирсий кўзи заифликнинг ноёб шаклига эга инсонларнинг кўриш қобилиятини ҳақиқатдан ҳам тиклашини кўрсатиб берди. Гарчи дорининг нархи жуда баланд бўлса-да, Luxturna – тиббиётдаги ҳақиқий инқилобга айланиши мумкин, сабаби ген терапияси ҳам ирсий касалликларда, ҳам саратон билан курашда ёрдам бериши мумкин.