Минздрав зарегистрировал в России самый дорогой в мире препарат - лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей «Золгенсма».
Соответствующая информация содержится в государственном реестре лекарственных средств, передает Интерфакс.
«Золгенсма» (международное непатентованное наименование - онасемноген абепарвовек) производства «Новартис Фарма АГ» применяется для детей до двух лет и стоит $2,1 млн, но достаточно одноразового введения препарата, чтобы ребенок выздоровел.
Документы на регистрацию были поданы «Новартис Фарма» в Минздрав РФ в июле 2020 года.
«Золгенсма» является первым генным препаратом для лечения СМА. Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Занесен в Книгу рекордов Гиннеса как само дорогое лекарство в мире.
Препарат разрабатывался более 10 лет и стал доступен в 2019 году.
СМА - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга, которое приводит к прогрессивному развитию атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. Является одной из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. Причиной является мутация гена SMN1.
Ранее ввоз препарата в Россию осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями закона «Об обращении лекарственных средств», в частности, было необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение Минздрава РФ. Применять этот препарат в России могут пока два федеральных центра, которые прошли обучение в компании Novartis.
5 января 2021 года указом президента Путина был создан фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». За время своей работы он одобрил лечение «Золгенсмой» четырем детям.
