Олимлар бола туғилмасидан олдин ундаги нуқсонли генларни тузатиш усулини ўрганди

АҚШдаги Беркли университети олимлари ҳомила ривожланишининг дастлабки босқичларида нуқсонли генларни тузатадиган технологияни ишлаб чиқди. Лаборатория сичқонларида ўтказилган тестлар ушбу янгилик келажакда генетик мутациялар билан боғлиқ касалликларнинг олдини олиш учун реал терапия бўлиши мумкинлигини кўрсатди.

“Мазкур технология нейрон ривожланиш касалликларини даволашда жуда катта аҳамиятга эга. Биз миянинг ривожланишидаги муҳим босқичларда генетик аномалияларни тузатиш имкониятига эгамиз”, — дея изоҳ берди биотиббиёт муҳандислиги ва жарроҳлик фанлари профессори Айжун Ванг.

Тажрибалар давомида олимлар керакли оқсилни ишлаб чиқариш учун кўрсатма вазифасини бажарувчи матрица РНКсини ўз ичига олган липид нанозарраларини ҳомила миясига юборди. Бундай ёндашув ҳужайрада оқсилларни тузатиш жараёнини ишга туширишга имкон беради, бу эса бир қатор касалликларни даволашда ниҳоятда муҳим аҳамиятга эга.

Метод қандай ишлайди?

Янги усул мРНКни липид нанозаррачалари ёрдамида ҳужайраларга етказиб беришга асосланади. Нанозаррачалар мия ҳужайраларига кирганда, ҳужайра ичидаги кислотали муҳит таъсирида парчаланиб, мРНКни цитоплазмага чиқаради. У ерда оқсил ҳосил бўлиши жараёни бошланади. Кейинчалик бу оқсиллар нуқсонли генларни тузатади, бу эса Энгелман ва Ретт синдроми каби касалликларни даволаш учун янги имкониятларни очади.

Бундай усул билан генетик материални самарали етказиш ҳамда нуқсонларни токсик реакцияларсиз тузатиш мумкин. Асосийси, нанозаррачалар тез парчаланади, бу эса яллиғланиш реакциялари эҳтимолини камайтиради ва жараённи мия ҳужайралари учун хавфсизроқ қилади.

Натижалар

Сичқонлар устида ўтказилган тажрибалар давомида олимлар мРНКли нанозаррачаларни ҳомила миясига юбориб, сезиларли натижаларга эришди: мия ҳужайраларининг тахминан 30 фоизи муваффақиятли тарзда ўзгартирилди. Натижалар барқарор бўлди — ҳомила ривожланиши жараёнида тузатилган ҳужайралар бутун мия бўйлаб тарқалди. Ҳомила ўсган сари, бу ҳужайралар фаол равишда бўлиниб ва кўчиб, марказий асаб тизимининг тўлиқ шаклланишига ҳисса қўшди. Сичқон болалари туғилганда уларнинг гиппокампида 60 фоиздан ортиқ, бош мия пўстлоғида эса 40 фоиз нейронлари тузатилган эди — бу катта ютуқ.

Она қорнида генетик нуқсонларни тузатиш генетик мутациялар туфайли келиб чиққан касалликларни даволашга янгича ёндашув бўлди. Агар технология инсонларда фойдаланиш учун муваффақиятли мослаштирилса, у болаларда оғир нейрореволютсион бузилишларнинг олдини олади ва уларни туғилишдан олдин симптомлардан халос қилади. Бундай усулни пренатал скрининг босқичида аниқланиши мумкин бўлган бошқа генетик касалликлар учун ҳам қўллаш мумкин.