Туғма карликни даволайдиган препарат 5 нафар боланинг эшитиш қобилиятини тиклади

Туғма карлик нуқсони билан дунёга келган 5 нафар бола RRG-003 препаратини олгандан кейин эшитишни бошлаган. RRG-003 ген препарати АҚШнинг Ҳарвард тиббиёт мактаби ва Хитойнинг Фудан университети олимлари томонидан ишлаб чиқилган.

Клиник синовлар мактабгача таълим ёшидаги 6 нафар туғма карлик нуқсони бор болада ўтказилган. Бунинг учун янги препарат қулоққа инъекция орқали юборилди. Маълум муддат ўтгач, олти бемордан беш нафарида эшитиш ҳамда нутқ функциялари тикланган. Олимлар 6 ойдан кўпроқ вақт давомида барча болалар аҳволи ва саломатлигини кузатишган. Ижобий хулосага келингач, тадқиқот натижалари кенг жамоатчиликка маълум қилинди.

Қайд этилишича, дори қулоққа киритилиши биланоқ эшитиш қобилияти бир зумда тикланиб қолмайди. Муолажанинг яққол натижалари инъекциядан тўрт ҳафта ўтиб сезила бошлайди. Дастлаб жониворлар, сўнг инсонларда ўтказилган синовлар муваффақиятли кечганига қарамай, мутахассислар янги даволаш усулини дунё бўйлаб оммавий қўллаш учун ҳали бироз эрта, деган хулосада. Чунки ген терапиясининг хавфсизлиги ва самарадорлигига тўлиқ ишонч ҳосил қилиш учун яна айрим қўшимча тадқиқот ҳамда кузатувларга эҳтиёж бор. Шу боис у дастлабки босқичда бир неча мамлакатдагина тиббий амалиётга татбиқ этилиши мумкин.

Маълумот учун, дунё бўйича 26 миллион киши туғма карликдан азият чекади. Бундай ташхис қўйилган болалар мияси нормал ривожлана олмайди. Ҳозиргача мазкур нуқсонни бартараф этишда кохлеар имплантларидан бошқа самарали даволаш усули мавжуд эмас.