AQŞ tarixidagi eng qimmat dori – bir qadoği uçun 850 ming dollar bölgan Luxturna preparati savdoga çiqarilmoqda. Uni Filadelfiyada joylaşgan va gen terapiyasiga ixtisoslaşgan Spark Therapeutics farmatsevtika kompaniyasi taqdim etadi.
2017 yilning dekabrida AQŞ Mahsulotlar va dori-darmonlar böyiça boşqarmasi (FDA) Leber amavrozi nomli noyob irsiy kasallikni davolaş uçun Luxturna gen terapiyasini ma'qulladi. Amerikaning Spark Therapeutics kompaniyasi tomonidan işlab çiqilgan Luxturna genetik modifikatsiyalangan virus yordamida bemor organizmining parda hujayrasi genomini töğrilaydigan birinçi gen terapiyasidir, bu köriş qobiliyatini qisman tiklaydi.
RPE65 geni normal köriş uçun kerakli bölgan fermentni işlab çiqaradi va közlarning rang retseptorlari taşkil topişiga javob beradi, biroq, agarda insonga defekt nusxa tuşadigan bölsa, bu Leber amavrozi yoki pigmentli retinitni çaqiradi. Har ikki xastalikda köriş yomonlaşadi va kör bölib qoliş xavfi paydo böladi. Bunda faqat gen terapiyasi yordam berişi mumkin.
Luxturna esa özida «töğri» PRE65 genini olib yuruvçi, genetik modifikatsiyalangan virusli eritma kabidir. Virus töğridan-töğri közga yuboriladi va pardada töğrilangan ferment işlab çiqarişni boşlaydi. Amaliyot 45 daqiqa davom etadi. Xabar qilinişiça, preparatni bir marta qöllaş yetarli. Qadoqda ikkita doza böladi – har bir köz uçun alohida bittadan.
Test jarayoni Luxturna irsiy közi zaiflikning noyob şakliga ega insonlarning köriş qobiliyatini haqiqatdan ham tiklaşini körsatib berdi. Garçi dorining narxi juda baland bölsa-da, Luxturna – tibbiyotdagi haqiqiy inqilobga aylanişi mumkin, sababi gen terapiyasi ham irsiy kasalliklarda, ham saraton bilan kuraşda yordam berişi mumkin.
